올해 상반기에는 대체의약품이 없어 고통 받고 있는 희귀질환자를 위한 희귀의약품 허가가 두드러진 것으로 나타났다.

이는 현재 우리나라에 약 30여만 명 정도의 환자가 희귀질환으로 고통 받고 있으며, 희귀의약품의 안정적인 공급에 대한 요구가 반영된 것으로 분석된다.

식약청은 생물의약품에 대한 2010년 상반기 품목허가 현황을 분석한 결과 백신 9품목, 세포치료제 3품목, 유전자재조합의약품 9품목, 등 총 23품목을 허가했다고 밝혔다.

올해 상반기 생물의약품의 허가(23건)는 지난해 상반기 21건보다 많았으며 대부분 전문의약품으로 국내에서 제조된 제품도 10건이나 차지했다.

특히 희귀의약품의 경우 4건으로 '09년 상반기(1건)에 비해 허가 건수가 증가했다.

희귀의약품인 노보노디스크제약 '노보세븐알티주'는 혈우병 환자의 출혈 치료 및 수술 시 출혈의 예방의 적응증으로 허가됐으며, 한독약품 '솔리리스주' 는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH; Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 환자의 치료제로의 적응증으로 허가된 것이 특징이다.

또한 세포치료제로 허가된 3개 품목 중 2품목은 자가 유래 지방세포를 생물학적 특성이 유지되는 범위 내에서 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등 최소한으로 조작한 의약품에 해당한다.

식약청은 피하지방결손부위의 개선을 목적으로 지방세포를 최소한으로 조작하여 제조한 자가 유래 세포치료제의 경우 지난 2008년 12월 관련규정을 마련한 바 있으며, 2개 제조업체에서 개발한 제품이 ‘피하지방결손부위의 개선’ 효능을 가진 최소조작 세포치료제로서 품목허가를 받았다고 설명했다.

유전자재조합의약품의 경우에는 기 허가된 제품에서 사용상의 편의를 위해 개선된 형태의 품목이 많았는데, 개선된 형태로는 ▷한 개의 제품으로 여러 번 투여할 수 있도록 개선 ▷ 기존 바이알 형태 제품에서 주사기에 약이 충전되어 있는 형태로 개선 ▷각각의 제제로 투여되었던 성분을 합친 제품 등으로 사용자의 편리성을 제고한 제품이다.