‘니치버스터’(Nichebuster)가 제약산업의 새로운 사업 모델로 떠올랐다.

니치버스터란 매출이 1억~5억달러 미만, 대상 환자수는 1만~100만명 미만인 인종별·질환별로 특화된 ‘틈새 치료제 시장’을 말한다.

고혈압 치료제처럼 시장 규모가 큰 블록버스터가 아닌 표적항암제, 희귀질환 치료제와 같이 특성화, 전문화를 통해 틈새시장을 겨냥한 니치버스터 개발이 활발해지는 추세다. 맞춤형 치료제가 질병 치료의 새 트렌드로 자리잡고 희귀질환에 대한 접근이 용이해지면서 희귀질환 치료제 등에 대한 연구개발(R&D) 역량이 확대되고 있는 것으로 풀이된다.

의학계에 따르면 희귀질환은 총 6000가지를 웃도는 것으로 집계되고 있다. 그간 이 분야에 대한 연구 및 투자가 미미했던 탓에 직접적으로 이들 희귀질환을 타깃으로 한 치료제 상용화는 전체의 10%에도 못 미치고 있다.

하지만 최근 희귀질환치료제 시장에 국내외 대형 제약사들과 바이오기업들이 앞 다퉈 뛰어들고 있는 데는 틈새시장을 공략함으로서 이익을 얻을 수 있다는 인식이 확산되고 있기 때문이다.

한국화이자 등 다국적제약사들이 올해 출시했거나 출시 예정인 신약 20여 품목을 분석한 결과 블록버스터가 아닌 니치버스터가 약 60%인 것으로 집계됐다.

세계 1위 제약사 화이자(Pfizer)와 영국계 제약회사 GSK(글락소스미스클라인)는 지난 2010년에 각각 희귀질환 치료제 사업부를 신설했다. 특히 GSK는 이보다 앞선 2009년 유전자 치료제와 희귀질환치료제 개발 바이오벤처와 전략적 제휴를 체결하기도 했다.

국내 제약사들도 약가인하 극복방안으로 장기적으로 높은 수익성을 담보할 수 있는 이러한 희귀의약품 중심으로 니치버스터 개발에 적극 나서고 있다. 녹십자는 전 세계 두번째로 헌터증후군 치료제를 개발했다. 항체치료제 개발업체인 이수앱지스도 희귀질환 중 하나인 고셔병 치료제에 대한 품목허가를 식약청에 신청한 바 있다.

식약청 관계자는 “희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이뤄져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급돼 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다”고 밝혔다.

니치버스터에 대한 국내외 제약사들의 관심은 계속 높아질 것으로 전망된다. 보건복지부가 올해 초 ‘제약산업 경쟁력 제고 방안’을 통해 특정 분야에서 니치버스터를 보유한 제약사를 집중 육성키로 하는 등 정부도 니치버스터 육성 방안에 지원을 아끼지 않을 것으로 밝혔기 때문이다.